Pozwalam sobie przeslac na grupe informacje mogaca zainteresowac chorych na
SMA
pozdrawiam
chudy
_________________________________________
Szanowni Państwo,

W ostatnich latach genetyka molekularna i biotechnologia poczyniły niezwykłe
postępy w poszerzeniu wiedzy na temat patogenezy rdzeniowego zaniku mięśni.
Dzięki temu w chwili obecnej dyskutuje się realne pomysły wiodące do
leczenia choroby. Jednocześnie wiele kwestii pozostaje nierozwiązanych, jak
brak wymiernego schematu oceny siły mięśniowej, wydolności oddechowej,
jakości życia chorych.
W związku z tym zapraszamy do udziału w wieloośrodkowym badaniu EUROSMART.
Pełna nazwa projektu brzmi Europejski Program Prób Leczenia Rdzeniowego
Zaniku Mięśni. Opracowała go grupa złożona z przedstawicieli pięciu ośrodków
europejskich (w tym nasz Zespół), zajmujących się problematyką rdzeniowego
zaniku mięśni (SMA).
Za cel badania stawiamy sobie:
. stworzenie europejskiego wieloośrodkowego konsorcjum, zajmującego się
próbami terapii SMA
Dla uzyskania wiarygodnych wyników konieczna jest jak najliczniejsza grupa
chorych. Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą stosunkowa rzadką, stąd
konieczność współpracy różnych ośrodków europejskich, ściśle ze sobą
współpracujących, stosujących podobne standardy w diagnozowaniu i
prowadzeniu pacjentów.
. opracowanie i ujednolicenie wiarygodnych skal oceny motorycznej i
funkcjonalnej Konieczne jest ujednolicenie metod pomiaru siły mięśniowej,
funkcji ruchowych, wydolności oddechowej, oceny jakości życia chorych na
SMA. Chcemy ustalić, jakie parametry należy brać pod uwagę przed wdrożeniem
leku, w czasie jego podawania i po zakończeniu próby.
. ocenę skuteczności leku acetyl-L-carnityna w leczeniu rdzeniowego zaniku
mięśni
Acetyl-L-carnityna jest lekiem lek bezpiecznym, zarejestrowanym w Polsce,
powszechnie stosowanym przez sportowców do poprawy wydolności fizycznej
(zwiększenia metabolizmu tkanki mięśniowej). Jest to naturalna substancja
znajdująca się w pożywieniu (np. w czerwonym mięsie) oraz we wszystkich
ludzkich tkankach. Od wielu lat jest stosowana jako lek pomocniczy w terapii
rdzeniowego zaniku mięśni. Jego skuteczność nigdy dotąd nie była jednak
badana w randomizowanej próbie lekowej. Chcemy ocenić, na ile ten lek
obiektywnie może poprawić siłę mięśni u chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

W badaniu planowany jest udział 200 pacjentów z pięciu ośrodków
europejskich, w tym 25 z Polski. Z lekarskiego punktu widzenia uważamy, że
nasi pacjenci mogą uczestniczyć w tym eksperymencie. Jest to całkowicie
dobrowolne, bezpieczne i bezpłatne. Lek sponsoruje włoska firma SIGMA TAU,
INDUSTRIE FARMACEUTICHE RIUNITE s.p.a., adres: 00144 Rzym, ul Shakespeare
47.
Badanie EUROSMART będzie twało12 miesięcy. W tym okresie planowanych jest 5
wizyt kontrolnych (co 3 miesiące), w celu przeprowadzenia odpowiednich
badań. W trakcie wizyt kontrolnych badana będzie siła mięśniowa (przy
pomocy miometru), wydolność oddechowa, przeprowadzone będą testy oceny
funkcjonalnej oraz testy jakości życia. Dodatkowo na pierwszej i ostatniej
wizycie przeprowadzone zostaną badania biochemiczne krwi, moczu oraz EKG. Ze
względów organizacyjnych terminy wizyt będą z góry ustalone.
Warunkiem wzięcia udziału w próbie jest ukończenie 5 roku życia. Diagnoza
SMA musi być zweryfikowana badaniem molekularnym. W trakcie przyjmowania
leku nie można przyjmować innych leków stosowanych w zaniku mięśni na 3
miesiące przed pierwszą dawką karnityny. W przypadku kobiet - w próbie nie
mogą brać udziału kobiety ciężarne i matki karmiące piersią. Dawka
zaplanowana przez nas zależeć będzie od wagi ciała [maksymalnie 3 g., ],
podaje się ją w formie proszku rozpuszczonego w zimnej wodzie lub w soku.
Tak, jak postępuje się przy badaniu działania wszelkich leków, tak i w tym
wypadku połowa pacjentów otrzyma zamiast leku substancję nieczynną -tzw.
placebo. Nikt z nas prowadzących badanie nie wie, co pacjent dostaje.
Jesteśmy świadomi braku gwarancji, że po podaniu karnityny poprawi się siła
mięśniowa, a tym samym zahamujemy postęp choroby. Ponieważ jednak nie ma w
tej chwili skutecznego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, bez poszukiwania
odpowiedniego leku nie ma szans na jego znalezienie.
Wszystkie informacje o wynikach badań będą poufne. Znajdą się one na
specjalnej ankiecie i zostaną przesłane do Komitetu Etyki działającym w
ramach Unii Europejskiej, gdzie podlegają kontroli wszelkie badania
eksperymentalne, w tym jakość leków.
Zachęcamy Państwa do wzięcia w tym programie, a gdyby z jakichś względów
musieliby lub chcieli Państwo je przerwać - można to zrobić bez uszczerbku
dla zdrowia.

Wszelkich informacji na ten temat udzielimy listownie lub telefonicznie.
(0-22) 6086408



---
Outgoing mail is certified Virus Free.
Checked by AVG anti-virus system (http://www.grisoft.com).
Version: 6.0.656 / Virus Database: 421 - Release Date: 04-04-09