artykul ten ukaze sie niebawem w gazecie krakowskiej
ania j


Rodzice zbierają pieniądze na operacje dziecka chorego na zanik mięśni. Myślą, że za
6 miliardów złotych zmienią prawa natury.
Siła wiary

Matka jest nosicielem choroby, syn - ofiarą. Gdy dwa chore geny spotkają się w
chromosomie, mówimy o dziedzicznym zaniku mięśni. Każdy człowiek na świecie ma jakiś
chory gen, ale nie wszyscy są chorzy. Matka natura broni zdrowia. Tam, gdzie walka
jest przegrana, rodzi się w człowieku rozpacz i bunt. Tęsknota za zdrowiem jest tak
wielka, że chorzy "zawieszają" logikę i decydują się być królikiem doświadczalnym.
Oddają swoje słabe ciało w ręce lekarza, który został kilka lat temu wykluczony z
amerykańskiego Stowarzyszenia Dystrofii Mięśniowej (MDA) i obecnie przyjmuje
chorych w klinice w Seulu. Doktor P.K. Law stosuje u chorych na zanik mięśni
terapię komórkową. Wstrzykuje chorym moblasty (komórki mięśniowe) od zdrowego ojca
lub brata i mówi pacjentom, że za trzy lata będą zdrowi. Jedynym warunkiem powrotu
do samodzielnego życia jest intensywna rehabilitacja W ciągu kilku lat dr Law
zastosował terapię komórkową u 119 pacjentów. Każdy chory zapłacił po 150 tysięcy
dolarów. Do dziś żaden pacjent dr Law nie wyzdrowiał. Naukowcy z MDA po
przestudiowaniu wszystkich badań stwierdzili, ze metoda przeszczepiania mioblastów
przeprowadzana przez dr P. Law jest nieskuteczna.

Myszy mówią nie

W latach osiemdziesiątych odkryto gen odpowiedzialny za dystrofię i od razu
amerykańscy uczeni zaczęli przeprowadzać eksperymenty z myszami chorymi na dystrofię
mięśniową Duchenne'a. Ale próby z przeszczepami nie przyniosły efektu. Eksperyment
nie przyniósł pozytywnego skutku z trzech powodów. Po pierwsze - twierdzi dr Pirayi
Serdaroglu, wiceprzewodnicząca Stowarzyszenia Dystrofii Mięśniowej w USA -
większość wstrzykniętych mioblastów nie dochodziła do komórek docelowych i nie
wiązała się z nimi na skutek oporu błony komórkowej i warstwy ochronnej otaczającej
komórki mięśniowe biorcy. Po drugie, reakcja zapalna rozwijająca się w miejscu
wstrzyknięcia sama w sobie często zabijała przeszczepione komórki. Po trzecie,
reakcja odpornościowa organizmu także była skierowana przeciwko dystrofinie i innym
składnikom. Brak sukcesów w przeszczepach sprawił, że zrezygnowano z dalszych badań
klinicznych. Rząd Stanów Zjednoczonych stwierdził, że środki finansowe przeznaczone
na badania terapii komórkowej zostaną teraz skierowane na badania terapii genowej.
Ale wstrzymanie środków finansowych nie przerwało przeprowadzania eksperymentów.
Pieniądze na terapię nie pochodzą już z budżetu państwa, lecz z prywatnych środków.
Do tej pory działają dwie fundacja - jedna w USA, a druga w Korei - które
przeprowadzają przeszczepy mioblastów w chorobach neuromięśniowych.

Dużo, dużo nas

Na świecie dystrofia występuje u jednego dziecka na 3 tysiące urodzonych chłopców, w
Polsce - zdaniem Ireny Hausmanowej-Petrusewicz, kierownika Zespołu Badawczego Chorób
Nerwowo - Mięśniowych Polskiej Akademii Nauk w Warszawie - chorych z zanikiem
mięśni można częściej spotkać.

Pierwszym objawem choroby są przegrane wyścigi na podwórku. Dziecko z zanikiem nie
może dogonić kolegi, grać w piłkę, skakać przez skakankę. Gdy inni się bawią w
berka, ono samotnie siedzi na ławce i myśli, że zamiast mocnych nóg ma dwa patyczki
z watą cukrowa. Potem nogi puchną, kostki uciekają do wewnątrz waty i nóż chirurga
podcina ścięgna Achillesa. Mięśnie łydek zanikają i z nogi robi się balon. Dziecko
zaczyna wyglądać jak zawodnik wagi średniej; im bardziej jest chore, tym potężniej
wygląda. Choroba postępuje od dołu do góry. Gdy nogi nie są już w stanie chodzić
samodzielnie, młodzieniec wsiada na wózek. Ręce są jego nogami. Sprawne dłonie
kierują wózkiem. Chory jeździ na rehabilitację, do szkoły, na zakupy. Po powrocie do
domu nie ma już sił, by przesiąść się na krzesło. Rodzice zdejmują spodnie, ubierają
pantofle. I karmią. Ręce są zbyt słabe, by utrzymać łyżkę. W nocy słabe mięśnie
bardzo bolą. Ciało drętwieje. Dopiero masaż ojca o świcie przynosi ukojenie. Rankiem
mucha siada na uchu, a ręka nie ma siły, by ją przegonić. Interwencja matki sprawia,
ze mucha nie zabrzęczy w uchu.

Pełnoletni mężczyzna żyje jak niemowlak. Myśli, jak dorosły.

Pieniądze albo choroba

Od kilku tygodni w polskich mediach pojawiły się wstrząsające reportaże o chorych z
zanikiem mięśni. Kobiece pisma uruchomiły akcje ratowania życia mężczyźnie z
zanikiem mięśni. Mariusz Popławski napisał do Czytelników m.in.: "Choroba jest
bezlitosna. Powoli odbiera wszystko. Jednego dnia mogłem jeszcze poruszać stopą, a
następnego była jak kloc. Dłonie powoli stawały się obce, przestawały mnie
słuchać.(...) Wiem, ze zostały mi jeszcze dwa lata życia, a właściwie 2 lata...
umierania. A ja nie chcę umierać! Przecież mogę żyć! Potrzebuję tylko Waszej pomocy.
Dlatego napisałem do Was ten list...".

Do gazety dołączony był blankiet z wypisaną kwotą 5 zł. Obok zamieszczono apel:
"Gdyby 150 tysięcy osób zechciało wpłacić po 5 złotych, Mariusz mógłby polecieć za
ocean. To byłaby wyprawa po życie. Wpłacone przez Ciebie 5 zł może uratować
człowieka".

Dwa lata temu Europejskie Centrum Chorób Neuromięśniowych (ENMC) zorganizowało
seminarium na temat nieskuteczności stosowania terapii komórkowej. Amerykańskie
towarzystwa naukowe zajmujące się badaniem chorób neuromięśniowych apelują by
"podnosić stan świadomości pacjentów i ich rodzin, aby uniknąć wykorzystywania
ludzi".

Mariusz Popławski chce być wykorzystany. Wierzy w moc przeszczepu mioblantów. Dr P.
Law zakwalifikował go do wykonania zabiegu. Niedawno z zagranicznej operacji
przeszczepu wrócił Miłosz z Kędzierzyna Koźla. Doktorzy nakłuli jego ciało 80 razy i
wstrzyknęli do mięśnia komórki mięśniowe ojca w nadziei, ze zwiąże się on z chorymi
komórkami mięśniowymi i przekształci je w komórki wytwarzające dystrofinę. Zabieg
był bardzo bolesny i niebezpieczny, ale Miłosz o bólu nic nie mówi. Jest
szczęśliwy. Od operacji minęło dopiero kilka tygodni, a Miłosz czuje się już
lepiej. Jego rodzice wierzą, że w nowym tysiącleciu, ich syn będzie mógł
samodzielnie podrapać się w czoło.

Na stronach internetowych można znaleźć dziesiątki artykułów omawiających najnowsze
wyniki badań poświęcone walce z chorobami genetycznymi. Wszystkie kończą się
zdaniem: "Jest jeszcze wiele problemów do przezwyciężania i należy wykonać bardzo
dużo badań. Lekarstwa na zanik mięśni szybko nie będzie".

Ale wiara nie znajduje się na liście medykamentów.

Jola Workowska

Przy pisaniu tekstu korzystałam m.in. z: opinii dr P.Serdaroglu (artykuł z EAMDA
Newsletter - lato 1998), opinii Ch. J. Rosa, dyrektora specjalnej komórki dla
studentów zanikiem mięśni w Queens College ( artykuł z Detaline NBC z 28.12.1998),
z komentarzy "Informatora" Towarzystwa Zwalczania Chorób Mięśni, oraz z danych
medycznych z Uniwersytetu Pensylwanii.